同種移植（allo-HSCT）を受けた高リスクのAMLにおける死因の多くは再発である。移植後の再発を予防する目的での脱メチル化薬（HMA）の維持療法の有効性は不明である。本報告は、allo-HSCT後の高リスク（ELN 2022のリスク分類）のAMLにおけるHMAの維持療法の有効性を評価した。2017年1月〜2023年4月の期間に高リスクのAMLに同種移植が施行された多施設共同後方視的研究である。469人が登録された。136人がHMAの維持療法群（MT group）、333人が非維持療法群（NMT group）に振り分けられた。

第1完全寛解（CR1）でallo-HSCTが施行された症例の3年間の成績は、非第1完全寛解（non-CR1）に比較して著明に良好であった。

MT groupとNMT groupとの患者背景の比較では、MT groupで骨髄破壊的前処置の割合が多かったが（94.1% versus 76.0%,P <.001）、それ以外では違いはなかった。

MT groupにおいて、3年間の累積再発率を低下させた（19.2% versus 34.0%, P =.026）。また、3年のevent-free survival（EFS）（68.6% versus 43.4%,P <.001）、relapse-free survival（RFS）（69.1% versus 48.6%,P =.001）、overall survival（OS）（72.1% versus 61.0%,P =.034）も改善した。

MTの有効性が最も高かったのはMDS関連の遺伝子異常を有するAMLであった。CR1でallo-HSCTを受けたMRDの陰性の群では、MTの有効性を認めなかった。