- 研究は、多施設の設定で、嚢胞性線維症の原因に対する安全で効果的な治療法を特定することを目的としている。
レビュー
CFTR調節薬の適用が不可能な嚢胞性線維症患者のための核酸ベース治療法の進展と課題
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