- 肥大型心筋症は小児の罹患・死亡の重要な原因であり治療選択肢が限られているが、aficamtenは心筋ミオシン阻害薬として成人の閉塞性HCMで運動耐性や症状、健康状態を改善した試験がある。
小児閉塞性肥大型心筋症におけるアフィカムテンのValsalva時左室流出路圧較差低下効果のプラセボ対照ランダム化二重盲検試験
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