- BCL11Aはヒトエリスロイド細胞における胎児から成人ヘモグロビンへの切り替えの制御因子であり、イントロン内エンハンサーのCRISPR編集で成人エリスロイド細胞の胎児ヘモグロビン（HbF）が再活性化することが知られているため、本研究の目的はこのエンハンサー破壊の高い有効性の分子基盤を解明することである。
βヘモグロビノパチーのHbF再活性化：BCL11AエンハンサーCRISPR破壊とASO標的化
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