- この研究は、LHONにおけるm.11778G>A変異による視覚障害を持つ患者に対する正規ND4を運ぶrAAV2（rAAV2-ND4）の安全性と有効性を評価し、硝子体内注射のための安全な用量を決定するものである。単群のオープンラベル、用量設定の臨床試験であり、12人の参加者が登録された。
m.11778G>A変異を持つLHONに対するrAAV2-ND4遺伝子治療の有効性と安全性に関する第1/2相試験結果
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