- この研究は、多施設共同で行われた第1相試験で、SF3B1変異を有する輸血依存性の低リスク骨髄異形成症候群（LR-MDS）患者におけるH3B-8800の効果と安全性を評価した。
SF3B1変異を有する輸血依存性の低リスク骨髄異形成性腫瘍においてH3B-8800は限定的な有効性を示す
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