原発性高シュウ酸尿症1型における長期ルマシラン療法：尿中シュウ酸塩の持続的な減少と腎機能の維持

Nephrology, dialysis, transplantation : official publication of the European Dialysis and Transplant Association - European Renal Association

2025.09.23 配信

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この研究は、肝臓でのシュウ酸過剰産生による希少遺伝性疾患である1型原発性高シュウ酸尿症（PH1）患者を対象にした、長期的なlumasiran治療の安全性と有効性を評価する、単施設の第2相オープンラベル延長試験である。対象は6〜64歳のPH1患者20人で、24時間尿中シュウ酸排泄量が0.7mmol/1.73㎡/日以上、推定糸球体濾過量が45mL/min/1.73㎡以上であった。