- Stargardt病1型など希少疾患の臨床試験では患者数が限られるため従来は各患者の片眼のみを治療眼またはシャムに割り当てることが多く、本研究は両眼を含め対側眼を対照とするデザインと1眼デザインを比較して利用可能なデータの最大化と統計的検出力の差を評価することを目的とした。
Stargardt病1型における両眼対片眼試験設計の眼底自発蛍光萎縮増大率による症例数比較
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