- 2024年6月6日、FDAは免疫依存性貧血を持つ低リスクから中リスクの骨髄異形成症候群患者に対するimetelstatを承認した。ランダム化二重盲検プラセボ対照多施設試験MDS3001では、8週間以上の赤血球輸血独立率がimetelstat群で39.8%、プラセボ群で15%であった(P < .001)。24週間以上の独立率も、imetelstat群が28%でプラセボ群が3.3%であった(P < .001)。
骨髄異形成症候群における輸血依存性貧血に対するイメテルスタットのFDA承認は赤血球輸血非依存率を改善
AIによる要点抽出