- PBTC-029Bは、再発または進行性の小児低悪性度グリオーマ(pLGG)に対するselumetinibの有効性を評価する第2相臨床試験である。Stratum 2では、再発/進行性の腫瘍のうちBRAF-KIAA1549融合およびBRAFV600E変異が陰性の髄細胞性星状細胞腫(PA)を対象とし、14名の評価可能患者のうち部分奏効(PR)が1名、安定疾患(SD)が7名、進行疾患(PD)が6名であった。Stratum 5ではBRAF異常が陽性の非PAを対象とし、23名の評価可能患者のうち完全奏効(CR)が1名、部分奏効(PR)が4名、安定疾患(SD)が12名、進行疾患(PD)が6名であった。
セルメチニブが小児低悪性度神経膠腫に対して有効性を示し、複数のサブグループで生存率が改善する
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