- H3K27M変異を持つ拡散性中枢神経膠腫(DMG)は高レベルのGD2を発現する。第I相試験(試験番号:NCT04196413)のアームAでは、H3K27M変異を持つDIPGまたは脊髄DMG患者に対し、自家GD2-CART細胞の静脈内(IV)投与(DL1: 1×10^6 kg^-1、DL2: 3×10^6 kg^-1)を行った。13人の患者が登録され、11人がIV GD2-CARTを受けた(DL1: 3人、DL2: 8人)。DL2群の3人に用量制限毒性としてサイトカイン放出症候群が発生したため、DL1が最大耐量とされた。
GD2-CART療法がDIPGおよび脊髄DMG患者における腫瘍縮小と神経学的改善を示す
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