- 軟骨無形成症はFGFR3変異の広範な発現により筋・神経・心肺機能や生活の質に影響を及ぼす多系統疾患であり、本試験はC型ナトリウム利尿ペプチドのプロドラッグであるnavepegritideの週1回投与による有効性・安全性・忍容性および成長以外の臨床的便益を評価することを目的とした。
軟骨無形成症小児における週1回ナベペグリチドの年率身長伸長速度に関する第2b相無作為化試験
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