プライム・エディティング戦略によるマルチプレックスγグロビンプロモーター変異を介したβヘモグロビノパシーにおける胎児ヘモグロビン再活性化の強化


AIによる要点抽出
  • 胎児ヘモグロビン(HbF)の再活性化は、β-ヘモグロビノパシーに対する有望な治療法である。本研究では、胎児γ-グロビンプロモーターに複数の変異を導入するPrime editing戦略を開発した。

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