多施設共同研究 第II相試験

血友病B患者に対するフィダナコジェン・エラパルボベクの長期的な安全性と有効性


AIによる要点抽出
  • fidanacogene elaparvovecは、遺伝子組み換えアデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターであり、重症または中等度重症の血友病B患者15名に対し、5×10¹¹ベクターゲノム(vg)/ kgの用量で投与された。12か月の初期試験後、14名が最長6年の追跡研究に参加し、少なくとも3年間追跡された。

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