網膜色素変性症に対するMERTK遺伝子療法とGas6持続放出リポソーム併用の前臨床有効性と長期安全性


AIによる要点抽出
  • 以前のRCSラットでの研究でMERTKとそのリガンドGas6の併用が視細胞保護と視機能改善を示したため、臨床展開を見据えて生体適合性と放出安定性に優れるGas6含有持続放出リポソーム(Gas6 Lips)を開発し、RCSラットおよびカニクイザルで長期の有効性と安全性を評価した。

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