Omaveloxoloneはフリードライヒ運動失調症マウスモデルにおける心筋症で心機能を改善するが生存率には影響しないこと

Journal of the American Heart Association

6月26日配信

AIによる要点抽出

Friedreich's ataxia（FA）は、ミトコンドリアにおけるFXN（フラタキシン）タンパク質の著しい減少が原因の遺伝性疾患であり、主に小脳失調を特徴とするが、致命的なのは心筋症である。本研究は、条件付きFxnflox/null::MCK-Creノックアウトマウス（FXN-cKO）を用いて後期の重度心筋症を模倣し、Nrf2誘導因子であるomaveloxoloneとdimethyl fumarate（DMF）の心臓への影響を独立して検討した。