CRISPRa-AAV遺伝子活性化によるFLNC関連拡張型心筋症および非拡張型左室心筋症における心機能の回復


AIによる要点抽出
  • Filamin C遺伝子の切断変異(FLNCtv)は、遺伝性拡張型心筋症(DCM)および非拡張型左室心筋症(NDLVC)の頻発原因である。

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