- エリバルドジーン オートテムセル（eli-cel）を用いた遺伝子治療が脳性副腎白質ジストロフィー（cerebral adrenoleukodystrophy）の治療として有効であるとされるが、腫瘍発生のリスクは未解明である。2つのフェーズ2-3試験（ALD-102とALD-104）およびフォローアップ試験（LTF-304）において、遺伝子導入部位解析、遺伝学的研究、フローサイトメトリー及び形態学的研究を行った。
多施設共同研究
第III相試験
第II相試験
脳性副腎白質ジストロフィーにおけるEli-cel遺伝子治療：クローン性ベクター挿入による血液がんリスク
AIによる要点抽出