- TP53変異を有する骨髄異形成症候群(MDS)と急性赤芽球性白血病(AEL)は、複雑な核型を伴い予後が非常に悪い。JAK-STAT経路の上方制御が病因に関与しており、その経路の阻害は前臨床モデルで有望な疾患制御を示した。本研究では、赤芽球優位の多ヒットTP53変異MDSがAELに進行する直前の症例を報告する。
TP53変異を有する骨髄異形成症候群/急性骨髄性白血病における血液学的寛解を目的としたルキソリチニブ併用同種造血幹細胞移植
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