- 骨髄線維症（Myelofibrosis, MF）は、90%以上の症例でJAK2、CALR、またはMPL突然変異を伴う骨髄増殖性腫瘍であり、JAK-STAT経路の恒常的な活性化を引き起こす。JAK2 V617F 突然変異の発見により、初のJAK1/JAK2 阻害剤であるRuxolitinibなどのJAK阻害剤開発が進んだ。さらに、Fedratinib、Pacritinib、Momelotinib が承認され、特にMomelotinib は hepcidin 発現を抑制することで赤血球生成に効果を示す。
レビュー
骨髄線維症における現在の治療法と新興療法：JAK阻害剤と新規治療戦略
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