デュシェンヌ型筋ジストロフィーの歩行可能患者における遺伝子治療は一年後に有望な安全性プロファイルを示す

Nature medicine

6月29日配信

AIによる要点抽出

遺伝子治療はデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）に対する有望なアプローチである。Fordadistrogene movaparvovec (PF-06939926)はAAV9を用いたミニチュア化されたdystrophinを含む遺伝子治療である。フェーズ1bの多施設、シングルアーム、オープンラベル試験において、歩行可能な被験者には低用量（n=3）または高用量（n=16）を投与した。