- 血友病は世界で約110万人が罹患する稀な遺伝性出血性疾患で、第VIII因子欠損の血友病Aおよび第IX因子欠損の血友病Bに分類される。予防的因子補充療法や非因子治療の進歩にもかかわらず、ブレークスルー出血や関節破壊、治療負担が残存する。
レビュー
血友病におけるAAVベクター遺伝子治療の持続的因子発現と出血減少
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