- 既存の下リスク骨髄異形成症候群/新生物（LR-MDS）治療は症状緩和を中心としている。第1世代の直接的競合テロメラーゼ阻害薬イメテルスタットは、第3相IMerge試験（NCT02598661）で非del(5q)で赤血球輸血依存のLR-MDS患者（エリスロポエチン刺激因子に対して再発/難治または適格でない群）においてプラセボより高い赤血球輸血自立（RBC-TI）率を示した。
低リスクMDSにおけるイメテルスタットによる≥1年赤血球輸血独立とクローン変異減少
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