AAV8-Bi8遺伝子治療が血友病Aモデルにおける止血制御達成において有効性を示す


AIによる要点抽出
  • 本研究は、AAVベクターを用いた血友病Aの新たな遺伝子治療法として、Bi8という54.5 kDaのFVIII模倣抗体を肝臓指向的に発現させるAAV8-Bi8を開発したものである。

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