血友病Bにおける第IX因子シグナルペプチド・プロペプチド変異の生合成障害と臨床像

AIによる要点抽出
  • 血友病Bは凝固因子IXの遺伝子変異による希少な出血性疾患であり、触媒ドメインの変異が凝固活性を直接損なう一方で、シグナルペプチドおよびプロペプチド領域の変異は構造的成熟や翻訳後修飾を含むより複雑な間接的機序で病態に寄与する。

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