- AAVベクターによる血友病A遺伝子治療では用量低減と第VIII因子（FVIII）の長期安定維持が課題であり、分泌性と凝固能を高めたBドメイン欠損ヒトFVIII（FVIIISQ）の設計・評価を目的とした。
血友病Aに対するAAVベクター遺伝子治療での改変BDD-FVIIIの低用量でのFVIII活性増強
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