- 本研究は、34歳のミトコンドリア神経胃腸筋症 (MNGIE) 患者の摘出肝臓に対し、AAV8遺伝子治療を成功裏に実施したものである。Ex situ常温機械灌流技術を用い、患者の左葉にヒトTYMP遺伝子を運ぶAAV8ベクターを投与し、右葉を対照とした。
機械灌流を用いた人肝臓での遺伝子治療によるMNGIEにおけるヌクレオシド除去達成
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