- **背景**: SF3B1遺伝子の体細胞変異を伴う骨髄異形成症候群（MDS-SF3B1）はRNAの異常スプライシングを引き起こし、難治性貧血に至る。MDS-SF3B1の精密医療には困難が伴う。
SF3B1変異を有する骨髄異形成症候群においてUBA1阻害が示す新たな治療の脆弱性の発見
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