- 目的はRPE65関連網膜ジストロフィー小児に対するVoretigene neparvovec（VN）治療後の視機能アウトカムと合併症を評価することだ。
小児RPE65関連網膜ジストロフィーにおけるvoretigene neparvovecのパターンVEPおよび臨床結果
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