Rugonersenがアンジェルマン症候群において第1相試験結果で有望な安全性と部分的なEEG正常化を示す

Nature medicine

7月14日配信

AIによる要点抽出

この研究は、Angelman症候群（AS）に対する治療の一環として、rugonersen（RO7248824）の安全性と忍容性を評価する多施設共同の第1相試験である。

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