- 脳性副腎白質ジストロフィーは、X連鎖性副腎白質ジストロフィーの重症型であり、白質疾患、神経機能の喪失、早期死亡を特徴とする。Elivaldogene autotemcel（eli-cel）遺伝子療法は、自家CD34+細胞を用いたもので、Lenti-DレンチウイルスベクターでABCD1補完DNAを導入する。第2-3相研究で、早期脳性副腎白質ジストロフィーの男児32名に対し、eli-cel療法の有効性と安全性を評価した。
多施設共同研究
第III相試験
第II相試験
脳性副腎白質ジストロフィーにおけるエリバルドジーンオートテムセルの有効性と安全性：6年間の追跡調査研究
AIによる要点抽出