- Voretigene neparvovecは、RPE65関連遺伝性網膜変性症（RPE65-IRD）に対して米国およびEUで承認されている。本研究は、軽度RPE65-IRDを有する小児患者4人を対象に多施設で行われた。
軽度のRPE65-遺伝性網膜変性症におけるボレチゲン ネパルボベクの評価は効果的な杆体機能回復と安定した視力を示す
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