- アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターを用いたFactor IX（Padua）遺伝子療法（BBM-H901）の安全性および有効性を評価するため、中国の血友病Bの男性参加者を対象に単群の用量漸増第1/2相試験（6例）および多施設第3相試験（26例）を実施した。
血友病Bに対するBBM-H901（AAV-FIX Padua）遺伝子療法の第3相での年間出血率低下
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