- この研究は、アデノシンデアミナーゼ欠損症による重症複合型免疫不全症(ADA-SCID)に対するレントウイルス遺伝子療法の長期的な安全性と有効性を評価するものである。
多施設共同研究
ADA欠損による重症複合免疫不全症に対するレンチウイルス遺伝子治療の長期的な有効性と安全性:474患者年にわたる研究
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