- 血友病Bの予防的治療は生涯にわたる定期的な静脈内因子IX補充が必要であり、エトラナコジェン・デザパルベクはAAV5ベクターとPadua変異因子IXを用いる単回投与型の遺伝子療法である。
血友病Bにおける単回投与遺伝子療法の5年成績：第IX因子持続発現と出血率低下
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