- VEXAS症候群は成人に発症する単一遺伝子疾患で、治療抵抗性の全身性炎症と進行性骨髄不全を特徴し、獲得性のUBA1遺伝子変異が造血細胞に限定して生じる疾患である。
レビュー
VEXAS症候群の治療抵抗性全身性炎症・進行性骨髄不全に対する治療戦略
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