- 本研究では、GATA2欠損が骨髄不全、免疫不全、および骨髄異形成症候群と急性骨髄性白血病のリスクを高める機序を明らかにするため、CRISPR/Cas9技術を用いてGATA2-R398W変異を導入したヒトモデルを作成した。
GATA2欠損がヒト化CRISPRモデルでの造血幹細胞の適応力と機能を損なう
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