- 本研究は、ATP8B1の二対立遺伝子変異に関連する発作性肝内胆汁うっ滞(IC)を持つ患者において、オデビキシバット(odevixibat)の臨床効果を評価した。6人の患者が対象で、胆汁うっ滞エピソード中に5人は再発時、1人は予防的にオデビキシバットを開始した。
ATP8B1変異を伴う発作性肝内胆汁うっ滞におけるオデビキシバットの有効性:症状および生活の質の改善
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