第II相試験第I相試験

嚢胞性シスチン症に対する自家CD34+細胞由来CTNS遺伝子療法の安全性と白血球シスチン低下

The New England journal of medicine

2026.02.21 配信

AIによる要点抽出

本研究は、CTNS補完的DNAを導入したレンチウイルスで遺伝子改変した自家CD34+細胞（CTNS-RD-04）の安全性および副作用プロファイルを予備評価することを目的とした、フェーズ1-2のオープンラベル臨床試験である。

続きを読むには
「medパス」での
新規会員登録 / ログインが必要です

ClinPeerの利用には
医療資格を証明する
「medパス」アカウントが必要です。

ClinPeerは、医学用語の正確性を含め、翻訳・要点抽出の精度の継続的な向上に努めています。翻訳・要点抽出の精度にお気づきの点があれば、お問い合わせよりご連絡ください。なおClinPeerでは、翻訳・要点抽出の正確性等の保証は致しかねますので、詳細については必ず原文をご確認ください。