- 本研究は、フランスの全国コホートおよびコンパッショネートプログラムを利用した、2つの観察研究の分析である。対象は、18歳以上の成人および6歳以上の小児の嚢胞性線維症患者で、少なくとも一つのF508del変異を持つ者である。
嚢胞性線維症患者における2つのETI応答性CFTR変異体が肺機能に与える影響
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