- LCH（Langerhans細胞組織球症）の約50%以上の症例ではBRAF変異が見られ、ダブラフェニブによる治療が有効である。今回の研究は、新生児で多臓器にわたるBRAF変異を持つLCH患者に対し、従来のビンクリスチンおよびプレドニゾロン治療に反応しなかった症例を報告している。
新生児多系統BRAF変異ランゲルハンス細胞組織球症においてダブラフェニブが持続的な寛解を達成
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