- GM1 gangliosidosisはGLB1の両側性変異によりリソソームβ-ガラクトシダーゼが欠損してGM1ガングリオシドが蓄積する致死的な神経変性疾患であり、現在有効な治療法はない。
II型GM1ガングリオシドーシスに対するAAV9β-ガラクトシダーゼ遺伝子治療の安全性とバイオマーカー
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