- PDE6A関連網膜色素変性症は、視力低下や失明を引き起こす希少遺伝性網膜疾患である。本研究では、AAVベクターによるPDE6Aの遺伝子治療（AAV8.hPDE6A）の安全性と視力への影響を評価した。単一施設でのオープンラベル非ランダム化第I/IIa相試験で、9名の患者に1.0×10¹⁰あるいは5.0×10¹⁰総ベクターゲノムの投与を行った。
AAV8.hPDE6Aによる遺伝子治療を用いたPDE6A関連網膜色素変性症における視覚改善の欠如と潜在的リスク
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