- 本研究は輸血依存性βサラセミア（TDT）に対するbetibeglogene autotemcel（beti‑cel）遺伝子療法の長期有効性および安全性を評価したものである。
輸血依存性βサラセミアに対するbeti‑cel遺伝子治療の持続的輸血不要化と鉄代謝正常化
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