- CLN3病は進行性神経変性を特徴とする希少なリソソーム蓄積障害である。現時点で疾病修飾治療は存在しない。本研究は、ローマのBambino Gesù小児病院で実施された単一施設オープンラベル試験である。Miglustatを患者に対し経口投与し、6か月ごとにUnified Batten Disease Rating Scale (UBDRS)で評価した。
臨床試験
ミグルスタットは神経性セロイドリポフスチン症タイプ3患者において安全性が高く身体的衰退を遅らせることが示されている
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