- 本研究は、血友病Bに対するターゲット治療法として、血液凝固因子IX（FIX）の活性を増加させるgain-of-function変異を導入するための塩基編集を調査した。
第IX因子の塩基編集によるFIX活性の向上：血友病Bに対する有望な治療法
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