地理的萎縮に対するCTx001(mini‑CR1)遺伝子治療の前臨床での補体阻害とMAC減少

AIによる要点抽出
  • CTx001は可溶性短縮型補体受容体1(mini-CR1)をコードする自己相補型rAAV2ベクターによる地理的萎縮(GA)治療用新規遺伝子治療であり、本研究はその前臨床評価を目的とした。

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