- 目的は、TDP-43の異常蓄積が特徴であるALSとFTLDに対し、TDP-43を標的とするsiRNAの新たな治療法を開発することである。
合成siRNA療法によるTDP-43蓄積の減少とALSおよびFTLDモデルにおける運動機能の改善
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