- 血友病Aは、凝固因子VIIIの欠損によるX連鎖性の出血性疾患である。CRISPR/Cas9技術を用いて因子VIII遺伝子のエクソン1を標的とした新しい重度血友病Aの共優性マウスモデル(F8em1-/-)を生成した。このモデルでは、関節内出血が進行し、関節症が発生する。
血友病Aマウスモデルにおける関節損傷軽減の治療ターゲットとしてのST2
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