- TofersenはSOD1関連筋萎縮性側索硬化症（SOD1-ALS）に対する初の有効な治療法である。治療後、患者の脳脊髄液および血清中の神経フィラメントが臨床指標よりも早期に反応することが確認された。
SOD1関連筋萎縮性側索硬化症患者におけるトフェルセン治療へのバイオマーカー応答
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